Ruxandra Teslo
Το κόστος των πειραματικών θεραπειών για τον καρκίνο έχει αυξηθεί δραματικά: Από το 2017 έχει διπλασιαστεί το κόστος απλά και μόνο για να ξεκινήσει μια δοκιμή. Μεγάλο εμπόδιο και η γραφειοκρατία κανονιστικών απαιτήσεων χωρίς ουδεμία χρησιμότητα.
Η επιστημονική πρόοδος στην ογκολογία επιταχύνεται, αλλά
η δυνατότητα να δοκιμάζονται νέες θεραπείες σε ασθενείς δεν ακολουθεί τον ίδιο
ρυθμό. Το βασικό εμπόδιο για νέες θεραπείες δεν είναι πλέον τόσο η επιστήμη όσο
το ακριβό, αργό και υπερβολικά γραφειοκρατικό σύστημα των κλινικών δοκιμών στις
ΗΠΑ.
Χαρακτηριστικό είναι το παράδειγμα της Ανέτ Χάρλοου,
ασθενούς με καρκίνο του πνεύμονα για την οποία οι συμβατικές θεραπείες είχαν
εξαντληθεί. Το 2020 εντάχθηκε σε κλινική δοκιμή Φάσης 1 για το sotorasib, ένα τότε πειραματικό
φάρμακο που στόχευε τη μετάλλαξη του γονιδίου KRAS, η οποία επί δεκαετίες θεωρούνταν μη
αντιμετωπίσιμη φαρμακευτικά. Πάνω από έξι χρόνια αργότερα, ο καρκίνος της
παραμένει υπό έλεγχο.
Οι δοκιμές Φάσης 1 είναι το πρώτο στάδιο στο οποίο ένα
νέο φάρμακο χορηγείται σε ανθρώπους. Ωστόσο, το κόστος τους έχει αυξηθεί
δραματικά: Από το 2017 έχει διπλασιαστεί κατά μέσο όρο το κόστος απλώς για να
ξεκινήσει μια τέτοια δοκιμή, ενώ για ορισμένες σύνθετες θεραπείες μπορεί να
φτάσει σε εκατομμύρια δολάρια ανά ασθενή. Ως αποτέλεσμα, εταιρείες
πραγματοποιούν λιγότερες δοκιμές στις ΗΠΑ και στρέφονται προς άλλες χώρες όπως
η Αυστραλία και η Κίνα.
Μεγάλο μέρος του προβλήματος αποδίδεται στη συσσώρευση
κανονιστικών απαιτήσεων. Το ίδιο πρωτόκολλο μπορεί να εξετάζεται επανειλημμένα
από διαφορετικές επιτροπές δεοντολογίας και από την FDA, προκαλώντας πολύμηνες καθυστερήσεις
χωρίς επιπλέον όφελος για την ασφάλεια. Ιδιαίτερο εμπόδιο είναι και οι αυστηρές
προδιαγραφές παραγωγής φαρμάκων: Συχνά απαιτούν μια πειραματική θεραπεία για
ελάχιστους ασθενείς να παράγεται σχεδόν με προδιαγραφές εμπορικής κλίμακας.
Το πρόβλημα γίνεται σοβαρότερο λόγω της εξατομικευμένης
ιατρικής. Η γενετική ανάλυση επιτρέπει πλέον να εντοπίζονται συγκεκριμένες
αδυναμίες του όγκου ενός ασθενούς και να σχεδιάζονται θεραπείες ειδικά γι’
αυτόν. Όμως μια θεραπεία για έναν άνθρωπο δεν μπορεί να περάσει από τις μεγάλες
κλινικές δοκιμές του παραδοσιακού μοντέλου. Οι καθυστερήσεις μπορεί να
αποδειχθούν μοιραίες. Σε μία περίπτωση, ένας ασθενής με επιθετικό γλοιοβλάστωμα
έχασε μήνες περιμένοντας εγκρίσεις για να λάβει ένα φάρμακο που είχε ήδη
εγκριθεί για άλλο καρκίνο, και πέθανε μόλις εξασφάλισε την πρόσβαση σε αυτό.
Η κατάσταση δημιουργεί και ανισότητες: Εύποροι ή καλά
δικτυωμένοι ασθενείς μπορούν να προσλάβουν ειδικούς για να παρακάμψουν τα
γραφειοκρατικά εμπόδια ή να ταξιδέψουν στο εξωτερικό. Στη Γερμανία, για
παράδειγμα, το καθεστώς «healing
attempt»
επιτρέπει σε γιατρούς, με τη συναίνεση του ασθενούς, να χορηγούν
εξατομικευμένες θεραπείες πολύ ταχύτερα.
Παράλληλα, η Κίνα εξελίσσεται ταχύτατα σε παγκόσμιο
κέντρο κλινικής ανάπτυξης φαρμάκων, ενώ η Αυστραλία δείχνει ότι οι διαδικασίες
μπορούν να επιταχυνθούν χωρίς να υπονομεύεται η ασφάλεια. Το αυστραλιανό
σύστημα μπορεί να εξοικονομήσει έως και 9 μήνες πριν από την υποβολή αίτησης
για δοκιμή και άλλους 3-6 μήνες στη συνέχεια.
Οι ΗΠΑ έχουν αρχίσει να αντιδρούν με το πρόγραμμα Operation TrialBlazer, που επιδιώκει να μειώσει
κατά 6-12 μήνες τον χρόνο έναρξης των πρώτων δοκιμών σε ανθρώπους.
Το ζητούμενο δεν είναι η κατάργηση των εγγυήσεων ασφαλείας,
αλλά ο διαχωρισμός των πραγματικά αναγκαίων προστατευτικών κανόνων από τη
γραφειοκρατία που καθυστερεί θεραπείες. Η ουσία της μεταρρύθμισης είναι απλή:
Να υπάρξουν περισσότεροι ασθενείς σαν την Ανέτ Χάρλοου, που κέρδισε έξι χρόνια
ζωής χάρη στην έγκαιρη πρόσβαση σε μια πειραματική θεραπεία.
Πηγή: New York Times
Aπόδοση: kreport.gr